Metabole ziektes / Stofwisselingsziekten
Er zijn momenteel 1400 erfelijke metabole ziekten /stofwisselingsziekten bekend en ze zijn allemaal anders.
Een metabole ziekte of stofwisselingsziekte is een erfelijke aandoening waarbij stoffen in de cellen in het lichaam minder goed worden verwerkt. Daardoor kan een bepaalde stof of afvalstof zich ophopen en tot klachten leiden. Soms ontbreken enzymen die de stofwisseling moeten regelen, soms werken de enzymen gebrekkig en bij de ziekte van Leigh is er te weinig energie voor de hersenen. Een andere naam voor een stofwisselingsziekte is metabole ziekte.
Afvalstoffen kunnen zich ophopen in cellen, weefsels en organen. Als afvalstoffen zich ophopen in de hersenen kunnen ze neurologische afwijkingen geven en hersencellen kunnen afsterven. Dan vallen deze aandoeningen onder Niet Aangeboren Hersenletsel, NAH.
Ontwikkelingsstoornissen (cognitieve achteruitgang), spraakachterstand, zichtproblemen, gehoorproblemen, ernstige vermoeidheid, problemen in de motoriek, epilepsie of coma kunnen aanleiding zijn om iemand nader te onderzoeken en zien of het een stofwisselingsziekte betreft.
Sommige stofwisselingsziekten geven al klachten na de geboorte, maar de ziekte kan zich ook pas na enkele jaren of zelfs in de volwassen leeftijd openbaren. Er zijn stofwisselingsziekten waarbij, als de persoon een dieet volgt, de klachten redelijk in te perken zijn. Een aantal stofwisselingsziekten geeft steeds ernstiger klachten. Dat wordt ook wel een progressief beloop genoemd. Als een stofwisselingsziekte progressief is kan iemand overlijden.
We hebben enkele ziektebeelden uitgelicht. Kies uit onderstaande pagina's of kijk voor méér onder het filmpje:
Overige stofwisselingsziekten
Op dit moment worden voor deze site pagina's geschreven over metabole aandoeningen /stofwisselingsziekten die vallen onder hersenletsel. Dat schrijven zal nog enige tijd in beslag nemen. Overigens zijn er zoveel metabole ziekten dat wij nooit compleet kúnnen zijn. Voor informatie over deze aandoeningen verwijzen wij graag naar:
- https://www.metakids.nl/
- https://www.stofwisselingsziekten.nl/stofwisselingsziekten
voor alle metabole aandoeningen van A tot Z. - volwassenen:
https://www.erasmusmc.nl/nl-nl/patientenzorg/specialismen/metabole-ziekten#42f2f591-7f67-4c23-bfef-6ece605d12b3 - kinderen:
https://www.erasmusmc.nl/nl-nl/sophia/patientenzorg/specialismen/kindermetaboleziekten#9c701f81-fde1-49e7-9405-17629df0c5a8 - Mitochondriale stofwisselingsziekte
- https://www.metakids.nl/#metabole-ziekten
-
Glutaaracidurie type 1 / glutaarzuur en 3-hydroxyglutaarzuur in hersenen
- Alkatonurie- homogentisinezuur stapeling in de hersenen
- CLN2 en bij kinderneurologie.eu / syndroom van Jansky Bielschowsky / Laat Infantiele Neurale Ceroid Lipofuscinose
- Mowat Wilson syndroom
- Facebookgroep voor ouders met een kindje met Mowat Wilson
- Vitamine B6 stofwisseling
-
Batten-Spielmeyer-Vogt CLN3 of zie onze eigen pagina over ziekte van Batten
- Walker-Warburg syndroom
-
Ziekte van Gaucher glucocerebroside stapeling door lysosomale stofwisselingsziekte
-
Mucolipidose type 4 erfelijke aandoening waarbij het kindje achterstand oploopt in de ontwikkeling en in de motoriek.
-
Ziekte van Niemann-Pick type A erfelijke stofwisselingsziekte waarbij het enzym (zure) sfingomyelinase niet goed werkt en vetten zich kunnen stapelen o.a in de hersenen. Bij Type C is functioneert het cholesterol niet goed in de lichaamscellen en kan een achterstand in de ontwikkeling komen, epilepsie, moeite met het evenwicht en zelfs dementie kan voorkomen.
- https://www.stofwisselingsziekten.nl/
- Het Rett-syndroom is een ontwikkelingsstoornis van het centrale zenuwstelsel (hersenen en hersenzenuwen) met metabolische (stofwisselings-) componenten. Het Rett syndroom komt vrijwel uitsluitend bij meisjes voor. Meisjes hebben een tekort aan erfelijke materiaal van het MECP2-gen. Er vindt een verandering in het MECP2-gen plaats (genmutatie). Het Rett syndroom is een genetische aandoening. De ontwikkeling van het kind verloopt aanvankelijk zonder problemen, stopt dan ongeveer bij 6-18 maanden, soms 24 maanden, en kan daarna achteruitgaan in handgebruik, overige motoriek, (denk ook aan dyspraxie, zeer moeilijk kunnen aansturen van alle lichaamsbewegingen (ataxie), inclusief oogbewegingen), spraak, cognitieve vaardigheden en moeite met de communicatie. Ook kan epilepsie voorkomen. Na deze achteruitgang kan een stabiele fase volgen, die lang kan duren. Soms is er enige vooruitgang te zien. Er zijn veel varianten. De kinderen hebben een kleiner hersenvolume vergeleken met gezonde personen, met een kleinere hoofdomtrek. Zie voor meer info onze pagina: https://www.hersenletsel-uitleg.nl/soorten-hersenletsel-hersenaandoeningen/metabole-ziekte-stofwisselingsziekten/rett-syndroom
Meer info:
https://www.kinderneurologie.eu/ziektebeelden/syndromen/rett.php
+ https://rett.nl/
+
https://syndromen.net/syndromen/rett-syndroom/ouders-en-begeleiders/26/
+
https://www.syndroomvanrett.nl/mecp2
+
https://rett.nl/het-rett-syndroom/kenmerken-symptomen/
+
Boeiende pagina over Rett varianten:
https://www.syndroomvanrett.nl/rett-varianten
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5830535/